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安全裁决为CF女性开启基因治疗

作者:堵垅    发布时间:2017-11-22 05:06:04    

Abi Berger患有囊性纤维化的妇女将首次加入英国基因治疗试验 12名患者,其中大约一半是女性,将参加上周在牛津和剑桥的两个中心开始的英国第二次基因治疗试验虽然患有囊性纤维化的男性通常是无菌的,但女性却没有,而且理论风险很小,如果女性接受基因治疗,引入的基因可能会进入生殖细胞,然后传给孩子由于优生学或其他滥用的可能性,英国不允许任何形式的基因疗法改变后代的遗传物质妇女未被纳入基因治疗的第一次试验,该试验主要涉及证明该技术的安全性但牛津大学和剑桥大学的研究人员希望测试这两种性别的治疗方法这意味着他们必须说服监督基因治疗研究的基因治疗咨询委员会,他们打算使用的遗传物质不会进入生殖细胞今年早些时候,该小组提供了令委员会满意的动物研究证据在新的试验中,如在伦敦皇家布朗普顿医院的第一次实验中,患者被给予健康版本的有缺陷的CF基因,其包装在称为脂质体的微观脂肪液滴中健康基因与称为质粒的DNA环连接脂质体与人体细胞膜融合,将质粒释放到内部然后基因的健康拷贝被整合到细胞的DNA中在完成的Brompton试验和新试验中,脂质体被递送到鼻子,在那里它们应与鼻内壁的细胞融合鼻子是进行这些早期安全性研究的最方便的地方,因为它很容易监测那里发生的事情在未来的试验中,脂质体将被吸入肺部,最需要它们 CF的一个症状是肺部粘性粘液的积聚,这是由基因缺陷引起的健康基因负责产生一种蛋白质,该蛋白质控制氯离子和液体通过肺部内层的分泌在患有CF的人中,液体的分泌被破坏并且粘液比正常粘稠对于最新的试验,该团队改进了携带健康CF基因的质粒例如,研究人员正在测试一种不同的启动子基因,这是DNA的一部分,负责说服主要CF基因产生其蛋白质他们希望新的启动子能够使携带健康CF基因的细胞产生更多的蛋白质现在有了一种新的故障保护机制,确保一旦质粒进入细胞,其上携带的其他基因就不会产生不需要的蛋白质将于下周在爱丁堡开始的第三项试验将测试具有不同化学结构的脂质体,这已被证明在小鼠中更有效尽管如此,球队仍然保持谨慎 “这些试验只是一个开始在我们能够治愈症状之前,我们还有很长的路要走,

 

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